TUhjnbcbe - 2021/3/9 18:04:00
第一次见面，你满脸通红、哭啼不止......我面色苍白，满心欢喜......我爱你，没有期限，所属不多，一生平安！你淘气也好，听话也罢，只要你健康，就是我最大的心愿。干细胞治疗儿童疾病面对疾病，当然是依靠医学手段来进行安全有效的治疗。再生医学领域的干细胞治疗技术，经历了20多年的临床研究，被证实在许多难治性的疾病方面都有非常良好的应用前景。随着干细胞再生医学的迅猛发展，给越来越多的家庭带来了希望的曙光。本文为大家整理了间充质干细胞在儿童疾病治疗领域的应用发展！干细胞治疗小儿脑性瘫痪脑瘫是指从出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段，由于非进行性脑损伤所致的以姿势异常和中枢性运动功能障碍为主的综合征，病变部位在脑，累及四肢。年，50例重症脑性瘫痪患儿接受了间充质干细胞移植，并在移植前、后6个月进行自身对照，主要是比较患儿粗大运动和综合功能的进步程度。结果显示50例患儿自体间充质干细胞培养均成功，移植后6例患儿在手术后3到5天就出现显著临床改善，大部分患儿在移植后3个月左右运动能力进步。年，20例符合要求的患者进行局麻下行腰椎穿刺蛛网膜下腔注入围产组织间充质干细胞，对其进行每周1次，共4次为1个疗程的围产组织间充质干细胞治疗，随访6个月。结果显示，经过治疗后，患儿的自理能力、转移、行走都有所改善。△患者在接受一个疗程后，可以独立行走，效果明显由此可知，自体间充质干细胞移植对康复治疗效果不佳的重症脑瘫患儿有明显临床改善作用，并且能够有效促进患儿各功能区的发育。干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症新生儿急性呼吸窘迫综合症会导致脑部缺氧缺血，从而引起脑部生长发育不良，会严重影响孩子的智力发育。年，国内团队探究了围产组织间充质干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症病人的安全性。一例入住重症监护病房并符合入选标准的儿童急性呼吸窘迫综合症患儿，入院后在纠正基础疾病的基础上，接受了围产组织间充质干细胞一次性输注。连续观察的19个月里，未发现移植物抗宿主病及肿瘤的发生，患儿的生长发育也未受到影响。由此可知，围产组织间充质干细胞移植对这例创伤性儿童急性呼吸窘迫综合症的治疗是安全的，同时也需要扩大研究加以证实。干细胞治疗儿童重型免疫性血小板减少症原发性免疫性血小板减少症既往被称为“特发性血小板减少性紫癜”，是儿童最为常见的出血性疾病。年，我国学者发布了围产组织间充质干细胞输注治疗儿童重型免疫性血小板减少症的临床疗效结果。3例患儿，发病年龄为3个月至4岁，并给予2至3次（1次/周）静脉输注围产组织间充质干细胞，输注后密切监测患儿的血象及肝肾功能等各项指标，并开展15-45个月的随访。结果显示，3例患儿在输注细胞后渐显效，且无明显不良反应。因此，围产组织间充质干细胞对儿童重型免疫性血小板减少症有一定的疗效，能提高儿童的生活质量。干细胞治疗迟发性出血性膀胱炎膀胱炎是一种常见的尿路感染性疾病，约占尿路感染的60%以上，分为急性单纯性膀胱炎和反复发作性膀胱炎。年，中医院回顾性分析了30例儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎患儿的临床资料，其中7例接受间充质干细胞治疗，每周1次，直至血尿、尿痛症状改善后停用。密切观察间充质干细胞治疗后有无不良反应发生，并对其中2例患儿动态监测了间充质干细胞治疗前、后多种细胞因子水平。结果显示，接受间充质干细胞输注的7例患儿迟发性出血性膀胱炎痊愈，且均无发热、皮疹、栓塞等不良反应。间充质干细胞输注治疗迟发性出血性膀胱炎均无发热、皮疹、栓塞等不良反应。干细胞治疗儿童皮肤病在儿童皮肤疾病患者的治疗上，有一个世界瞩目的案例来自与德国，研究者利用干细胞移植治疗了一名7岁的交界性大疱性表皮松解症（JEB）患者，这个小男孩在住院前全身80%的皮肤损伤丢失。通过干细胞结合基因疗法，8个月后，这位儿童重获健康皮肤病出院，这项研究结果被发表在权威期刊《自然》杂志上。这表示干细胞疗法有潜力改造整个人类表皮，也让各种皮肤疾病的治疗都有了希望。干细胞治疗糖尿病Ⅰ型糖尿病常见于儿童及青少年，并且患者人数正逐年增加。Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫疾病，主要发病原因是自体的免疫细胞攻击自体的?细胞，导致胰岛功能受到破坏。年，医院的研究人员发现通过给小鼠输注预先处理过的能够产生更多PD-L1的干细胞，可以逆转小鼠的Ⅰ型糖尿病。在动物实验中，几乎所有的小鼠的糖尿病都可以短期内被治愈，并且有1/3的小鼠能够终生维持正常血糖水平。在国内，医院代谢内分泌科也与美国哈肯萨克大学医学中心合作，尝试对一位来自美国的Ⅰ型糖尿病患儿Ivan进行干细胞治疗，目前Ivan血糖控制平稳，病情得到极大改善。△医院代谢内分泌科三病区病房里，来自美国纽约的1型糖尿病患儿Ivan正在接受干细胞治疗干细胞治疗儿童成骨不全症成骨不全症（osteogenesisimperfecta），也称为脆性骨病，是一种少见的先天性骨骼发育障碍性疾病，由于遗传缺陷导致身体不能生成强壮的骨骼。这类的患者骨质比较脆弱，经不起很激烈的运动，导致在生活中不能享受其他孩子在童年应享的快乐，并充满危险，因为哪怕轻微的磕碰，也极容易发生骨折，故也被称为“瓷娃娃”、“玻璃人”。年，首次有关于骨髓间充质干细胞治疗儿童成骨不全症的报道，6个患者在骨髓移植后18-34个月接受了骨髓间充质干细胞静脉输注，其中5个身体骨架生长非常明显。△正常骨头与脆骨症骨头在年的一项报道中，美国宾州州立大学医学院的研究人员发现，直接将骨髓间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后注射到患有成骨不全症的小鼠（OIM）股骨的骨髓腔中，骨髓间质干细胞分化成为成骨细胞和骨细胞并在体内合成高密度新骨，显著改善了小鼠长骨的强度。这说明了用干细胞治疗成骨不全症疾病的可行性。干细胞治疗肺部疾病早产新生儿都可能患上一种肺部疾病，即支气管肺发育不良，发病率和病死率都较高。年，据外媒报道，澳大利亚莫纳什大学利用胎盘干细胞尝试对6名患有支气管肺发育不良的早产婴儿进行治疗，目前Ⅰ期临床已经获得成功。早在年，TheJournalofPediatrics上便刊登了新生儿间充质干细胞对支气管肺发育不良极早产儿的临床试验结果，显示接受间充质干细胞移植治疗的患儿病情明显明显减轻，炎症水平得以降低，并且无相关副作用。间充质干细胞移植治疗的患儿病情明显明显减轻，炎症水平得以降低，并且无相关副作用。干细胞治疗脊髓性肌萎缩症脊髓性肌萎缩症是一类遗传病，该病是由于脊髓的原因导致运动神经元退化从而肌肉萎缩，主要表现为肌肉无力、瘫痪和萎缩。年，CaliforniaStemCells公司向FDA提交了一份研究新药申请，申请内容是将干细胞治疗应用于脊髓性肌萎缩症中。年，美国FDA批准了生物医药公司NeuralStem，开始开展胚胎干细胞I期临床试验，这是美国第二个获批的脊髓损伤干细胞治疗试验。年发布的文章中提医院，三名脊髓性肌萎缩患儿接受了多次的鞘内和静脉间充质干细胞注射。治疗后的神经肌肉疾病量表测定数值都显示了该治疗对脊髓性肌萎缩的有效改善，且在治疗过程未出现明显不良反应。脊髓性肌萎缩症目前尚无特异的治疗方法，只能通过常规的神经营养、肌肉锻炼等方法来延长运动神经元的生存时间。及时存储间充质干细胞从胎盘、脐带中分离培养出间充质干细胞从而完成从医疗废弃物到生物资源的华丽转身，一份胎盘或一根脐带经过全程无异种血清的培养，得到多份多能干细胞，进而为临床医生们提供了多诊疗、治愈疾病的机会。在未来的临床研究与临床应用中，间充质干细胞可以成为个性化精准医疗的种子/载体，给千千万万家庭在疾病治疗上带来福音。展望在全球科学家的努力探索下，间充质干细胞对儿童疾病的治疗应用领域越来越广泛。尤其针对一些非常难治的罕见病，间充质干细胞疗法展现出了治疗潜力，让在茫茫黑暗中看到了治愈的希望。尽管我们盘点的疾病中有一些仍在临床前阶段，我们相信随着干细胞再生医学的飞速发展，越来越多的儿童疾病会得到